Leucemia, svolta storica: ecco la prima Terapia Genica che cura la malattia INSTANT

(Napoli)ore 14:17:00 del 03/09/2017 - Categoria: , Salute

Leucemia, svolta storica: ecco la prima Terapia Genica che cura la malattia INSTANT

Dalla Fda (Food and drug administration, l’ente governativo americano che si occupa della regolamentazione dei prodotti alimentari e farmaceutici) si parla di un passo di portata storica: è la prima volta che negli Stati Uniti una terapia genica contro il

Dalla Fda (Food and drug administration, l’ente governativo americano che si occupa della regolamentazione dei prodotti alimentari e farmaceutici) si parla di un passo di portata storica: è la prima volta che negli Stati Uniti una terapia genica contro il cancro riceve l’approvazione per l’immissione sul mercato. Tisagenlecleucel, il farmaco sviluppato da Novartis e commercializzato come Kymriah, potrà dunque essere impiegato al di fuori delle sperimentazioni cliniche per il trattamento della leucemia linfoblastica acuta a cellule B in bambini e adulti fino ai 25 anni.

La leucemia linfoblastica acuta a cellule B. La leucemia linfoblastica acuta (o All) è una forma di tumore del sangue (in particolare dei linfociti B o T) che ogni anno colpisce più di 3000 giovani al di sotto dei 21 anni solo negli Stati Uniti. La leucemia linfoblastica acuta a cellule B nella maggior parte dei casi risponde alle terapie standard, come chemioterapia e trapianto di midollo da donatore, ma ci sono pazienti in cui i trattamenti non hanno effetto o non sono praticabili.

A chi verrà somministrato il farmaco. Il farmaco Kymriah, di Novartis, è pensato per tutti i pazienti sotto i 25 anni che non reagiscono ai trattamenti attualmente disponibili. La sperimentazione del farmaco, effettuata su 63 pazienti, ha dimostrato un tasso di efficacia dopo tre mesi pari all'83%, insomma 8 pazienti su 10 sono completamente guariti e questo rappresenta un dato di successo.

Unica somministrazione ed effetti collaterali. Il farmaco viene somministrato una sola volta e potenzialmente ha effetti collaterali pericolosi. Tra questi si segnala la sindrome da rilascio di citochine (tipica complicazione post infuzione di immunosoppressori) che comporta influenza e febbre alta e disturbi neurologici anche permanenti, infezioni acute, ipotensinoe, ipossia e insufficienza renale acuta.

Leucemia linfoblastica acuta (LLA). La leucemia linfoblastica acuta (LLA) è un tumore ematologico che parte dai linfociti nel midollo osseo che si accumulano nel sangue e in altri organi e che progredisce velocemente. I sintomi principali della malattia sono stanchezza, inappetenza, febbre, spossatezza, doloro e segni neurologici. La cura attualmente utilizzata è la chemioteratia.

Autore: Gregorio

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